每年4月17日是世界血友病日，今年的主題是“分享知識(shí)，讓我們變得更強(qiáng)”。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)約有血友病患者13.6萬(wàn)，大多數(shù)患者的主要治療方式是按需治療而非規(guī)范化預(yù)防治療。有研究表明，約80％的血友病患者在3至6歲時(shí)開(kāi)始出現(xiàn)關(guān)節(jié)出血，12歲以上的患者幾乎都有關(guān)節(jié)變形。許多兒童血友病患者都因在成長(zhǎng)關(guān)鍵期出現(xiàn)關(guān)節(jié)病變而引發(fā)了不可逆性的關(guān)節(jié)殘疾，給患者及家庭造成了巨大的心理負(fù)擔(dān)和醫(yī)療支出。

為在全國(guó)范圍內(nèi)分享血友病規(guī)范化預(yù)防治療理念，由《健康報(bào)》社主辦、夏爾中國(guó)支持的“百般保護(hù)，隨心而動(dòng)”--夏爾中國(guó)血友病患者健康教育項(xiàng)目正式啟動(dòng)，在上海、廣州、廈門(mén)、鄭州、濟(jì)南、深圳、成都、武漢、杭州、南京、哈爾濱、徐州等全國(guó)30多個(gè)城市近40 家醫(yī)院舉辦患教、義診活動(dòng)；同期發(fā)布“血友YOYO 關(guān)節(jié)操”，幫助血友病患者進(jìn)行關(guān)節(jié)保護(hù)。與此同時(shí)，《健康報(bào)》社記者深入各省，采訪血友病診療專家以及慈善組織，詳細(xì)了解中國(guó)血友病規(guī)范化預(yù)防治療推行的背景、現(xiàn)狀和未來(lái)的發(fā)展方向。

血友病規(guī)范化預(yù)防治療勢(shì)在必行

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任 楊仁池

標(biāo)準(zhǔn)化預(yù)防治療是規(guī)范

血友病無(wú)法根治，最直接有效的就是替代療法，通過(guò)補(bǔ)充凝血因子將患者所缺乏的因子提高到止血水平，以治療或預(yù)防出血。現(xiàn)在主要的治療藥物有血漿源性因子和重組人凝血因子。我國(guó)血友病的診療目前仍處于較低水平，在國(guó)家血友病病例信息管理系統(tǒng)登記的僅有1.4萬(wàn)余人，且大部分患者主要采用按需治療的方式，當(dāng)發(fā)生出血的時(shí)候才輸入凝血因子進(jìn)行止血，不出血的時(shí)候不注射凝血因子。而國(guó)際上先進(jìn)的治療理念是規(guī)范化預(yù)防治療，第一次出血以后馬上開(kāi)始預(yù)防治療。

楊仁池教授告訴我們，按需治療和規(guī)范化預(yù)防治療的效果是不可同日而語(yǔ)的。以年出血率說(shuō)明，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，接受按需治療的患者年發(fā)生出血35次左右，由于每次出血都會(huì)對(duì)關(guān)節(jié)組織造成損傷，而且這種損傷是不可逆的，長(zhǎng)期反復(fù)就會(huì)導(dǎo)致患者殘疾。而通過(guò)規(guī)范化預(yù)防治療將血友病人凝血因子Ⅷ的水平提高并維持到3%以上，患者基本不會(huì)出血，可以正常地上學(xué)、工作，享受正常生活，生命質(zhì)量得以有效改善。

個(gè)體化治療是未來(lái)

楊教授還作為中國(guó)專家代表參與了2017年12月最新發(fā)布具有里程碑意義的《血友病治療指南：亞太專家共識(shí)》編撰（以下簡(jiǎn)稱《共識(shí)》）。《共識(shí)》的發(fā)布，無(wú)疑對(duì)加速中國(guó)血友病診療與國(guó)際接軌，提升中國(guó)血友病診療水平具有深遠(yuǎn)積極的影響。未來(lái)血友病的治療方向，是以患者預(yù)后為導(dǎo)向的，根據(jù)藥代動(dòng)力學(xué)為每一位患者提供的個(gè)體化精準(zhǔn)治療。

Bleed Model助力血友病

醫(yī)保支付方式創(chuàng)新

血友病治療費(fèi)用也是一個(gè)眾人關(guān)注的問(wèn)題。但長(zhǎng)久以來(lái)，血友病流行病學(xué)數(shù)據(jù)、生命質(zhì)量數(shù)據(jù)、疾病負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)都是非常欠缺的。為此，楊教授聯(lián)合天津大學(xué)吳晶教授一起帶頭啟動(dòng)了中國(guó)血友病疾病負(fù)擔(dān)模型（Bleed Model）項(xiàng)目，希望通過(guò)模型轉(zhuǎn)變血友病患者、醫(yī)務(wù)工作者及政策決策者對(duì)“規(guī)范化預(yù)防治療”理念的認(rèn)知，為優(yōu)化資源配置、改善血友病政策提供實(shí)證依據(jù)。

Bleed Model選擇深圳、南京、廈門(mén)、天津、鄭州、武漢等有代表性的城市，從流行病學(xué)角度，收集治療數(shù)據(jù)并預(yù)測(cè)未來(lái)數(shù)據(jù)（如人口數(shù)量、發(fā)病率、診療率、治療率、成人兒童比例、疾病嚴(yán)重程度比例、依從性、治療方案比例等），對(duì)不同治療方式下患者預(yù)后及社會(huì)負(fù)擔(dān)狀況進(jìn)行比較分析。研究表明，推動(dòng)血友病規(guī)范化預(yù)防治療有助于改善治療結(jié)果，減輕患者疾病負(fù)擔(dān)，降低治療費(fèi)用；政策改善有利于推動(dòng)規(guī)范化預(yù)防治療，具有經(jīng)濟(jì)和社會(huì)雙重效益。

“血友病一定要從娃娃抓起。等到我退休的時(shí)候，新出現(xiàn)的血友病兒童都能夠和正常人一樣生活，那我這輩子的工作就沒(méi)有白忙。”楊仁池教授感嘆道。

“一站式結(jié)算”解除廣州血友病患者錐心之痛

南方醫(yī)科大學(xué)附屬南方醫(yī)院血液內(nèi)科副主任 孫競(jìng)

血友病患者往往因?yàn)殛P(guān)節(jié)疼痛害怕運(yùn)動(dòng)，而各地對(duì)血友病患者的保障政策散布在醫(yī)保、醫(yī)院、民政、慈善等不同部門(mén)，血友病患者為了醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)和申請(qǐng)?jiān)枰诟鱾€(gè)部門(mén)之間來(lái)回跑腿，加劇了疼痛，這無(wú)疑成了他們的錐心之痛。

4月15日，在南方醫(yī)科大學(xué)附屬南方醫(yī)院舉辦的2018世界血友病日活動(dòng)上，該院血液內(nèi)科副主任孫競(jìng)介紹了南方醫(yī)院推出的、專為血友病患者特別設(shè)計(jì)的“一站式結(jié)算”和“全程援助”方案，將從根本上改變血友病患者獲得保障和援助的途徑，從而解除他們的錐心之痛。

一個(gè)窗口解決所有問(wèn)題。孫競(jìng)說(shuō)：“我們醫(yī)院和醫(yī)保、慈善合作，一個(gè)窗口登記所有相關(guān)信息，這樣病人拿卡一刷，相關(guān)費(fèi)用支付明細(xì)都在里面，套餐式的一站式解決”。“如果不這樣的話，病人可能三個(gè)月甚至半年都不能報(bào)銷(xiāo)，病人本身就貧病交加，而且要先墊付這些錢(qián)，可以說(shuō)是難上加難。我們?cè)O(shè)置一個(gè)窗口，病人在這里集中辦理，這是老百姓最高興的一件事了！”孫競(jìng)說(shuō)。

全程援助幫到底。除了“一站式結(jié)算”外，廣州還推出了全程援助方案。孫競(jìng)介紹：“全程援助，就是病人從1歲到90歲，每一個(gè)階段不同的慈善部門(mén)都來(lái)資助，從出生開(kāi)始就可以做基因檢測(cè)，如果某血友病患兒的母親不想再生一個(gè)，減少遺傳病的產(chǎn)生，減少社會(huì)負(fù)擔(dān)，我們會(huì)幫助她通過(guò)手術(shù)實(shí)現(xiàn)愿望。我們也會(huì)評(píng)估手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)，包括理療、肌骨超聲、關(guān)節(jié)評(píng)估等，手術(shù)也會(huì)有援助。這兩年我們做了200多例手術(shù)，病人非常高興。”

血友病治療的深圳經(jīng)驗(yàn)

  深圳市第二人民醫(yī)院血液內(nèi)科副主任 蔡力生

在深圳市第二人民醫(yī)院血液內(nèi)科有284位血友病患者。他們需要終身都注射凝血因子Ⅷ，幫助彌補(bǔ)自身缺失的凝血功能，以減少因出血導(dǎo)致的關(guān)節(jié)損傷等并發(fā)癥。該院科室副主任醫(yī)師蔡力生教授告訴記者，打造個(gè)體化的診療方案是血友病治療的未來(lái)方向，深圳已有了自己的實(shí)踐探索。

省錢(qián)效果好

藥代動(dòng)力學(xué)優(yōu)化診療方案

由于個(gè)體差異性大，相同療法會(huì)產(chǎn)生不同的效果。根據(jù)患者具體情況開(kāi)展個(gè)體化治療已成業(yè)界共識(shí)。蔡力生發(fā)現(xiàn)，通過(guò)藥代動(dòng)力學(xué)檢查，測(cè)定患者凝血因子Ⅷ半衰期，并據(jù)此制定個(gè)體化治療方案，可以達(dá)到更好的效果。

比如按標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療方案，一位50公斤的患者每次注射1500單位凝血因子Ⅷ，每周3次，每周需要注射4500單位的凝血因子Ⅷ。但這一方法在患者曉琪（化名）身上卻沒(méi)有達(dá)到預(yù)期效果。經(jīng)過(guò)藥代動(dòng)力學(xué)檢查發(fā)現(xiàn)，曉琪體內(nèi)凝血因子Ⅷ的半衰期只有6個(gè)小時(shí)，而一般人平均是12個(gè)小時(shí)，所以每次注射1500單位后，曉琪體內(nèi)凝血因子Ⅷ最多可以維持36～48小時(shí)不出血，超過(guò)這個(gè)時(shí)間曉琪就很容易發(fā)生出血。

“所以根據(jù)曉琪的半衰期，我們建議他每天注射500單位，就能保證不出血正常生活工作。這樣計(jì)算，一周需要3500單位，比起常規(guī)療法還節(jié)省了1000單位的用藥。”蔡力生介紹，“我們已經(jīng)對(duì)30多位患者進(jìn)行了藥代動(dòng)力學(xué)檢查，并優(yōu)化了診療方案，臨床效果都很令我們鼓舞。該方法省錢(qián)效果又好，而且只要當(dāng)?shù)蒯t(yī)院能做凝血因子Ⅷ活性測(cè)定，就能開(kāi)展這個(gè)項(xiàng)目。”

患者培訓(xùn)緊密聯(lián)系

關(guān)鍵時(shí)候能救命

在深圳市兒童醫(yī)院個(gè)體治療中心，每月有4次培訓(xùn)會(huì)，每次都有兩名專職護(hù)士培訓(xùn)3～5位患者學(xué)習(xí)凝血因子Ⅷ靜脈注射。

“因?yàn)殪o脈注射是終身的，一般每周三次。為了保證安全，過(guò)去的血源性因子Ⅷ只能在醫(yī)院注射。隨著技術(shù)進(jìn)步，重組因子Ⅷ可以不用在醫(yī)療機(jī)構(gòu)中進(jìn)行，2017版《國(guó)家醫(yī)保藥品目錄》也調(diào)整了對(duì)重組因子Ⅷ的臨床使用限制，這給患者帶來(lái)了很大便利。所以我們開(kāi)設(shè)了重組因子Ⅷ靜脈注射培訓(xùn)班，有專職護(hù)士教父母和孩子在家打針。目前已有79個(gè)孩子可以在家里進(jìn)行自我治療。最小的孩子6歲已經(jīng)學(xué)會(huì)了給自己打針。”蔡力生說(shuō)。

蔡力生認(rèn)為不止是患者培訓(xùn)，與患者保持密切聯(lián)系也非常重要。科室建立了患者微信群，密切管理，遇到緊急狀況打電話，醫(yī)患像朋友一樣隨時(shí)聯(lián)系，減少意外的發(fā)生。

最近一次的緊急救援發(fā)生在今年春節(jié)。患者老張過(guò)年回老家湛江，距離深圳有600公里。除夕晚上，他發(fā)生了頭痛、肢體偏癱的癥狀，他在微信群里說(shuō)不舒服。“我們猜是腦出血，這種情況對(duì)于血友病患者非常兇險(xiǎn)，若不加控制2個(gè)小時(shí)就沒(méi)命了。我們馬上指導(dǎo)他注射凝血因子Ⅷ后小心并迅速返回深圳，那天晚上我們?cè)卺t(yī)院門(mén)口等著他，接他到神經(jīng)外科緊急治療，保證了他的安全。”蔡力生說(shuō)。

信息化平臺(tái)協(xié)助南京血友病規(guī)范化預(yù)防治療

南京鼓樓醫(yī)院血液科主任醫(yī)師 周榮富

為了進(jìn)一步為血友病患者提供標(biāo)準(zhǔn)化治療，南京鼓樓醫(yī)院2013年正式成立了血友病診療中心，搭建了血友病醫(yī)患互動(dòng)信息化平臺(tái)，運(yùn)用手機(jī)端軟件APP，患者在APP上登記以后，醫(yī)生可以在APP的醫(yī)生終端看到病人登記的情況，比如說(shuō)關(guān)節(jié)出血情況，醫(yī)生會(huì)根據(jù)患者情況給予一個(gè)完整的治療方案，即便不出血，醫(yī)生也會(huì)給出一個(gè)預(yù)防治療方案，根據(jù)患者登記情況，及時(shí)評(píng)估該患者的治療療效。中心除了收入南京地區(qū)的100多位血友病患者外，還接受包括周邊縣市、安徽的病人在這里看病，中心登記在冊(cè)患者數(shù)達(dá)480余人。

幾年前，醫(yī)保的政策支持力度還不行，一年的門(mén)診報(bào)銷(xiāo)的只有幾千塊錢(qián)。現(xiàn)在南京的醫(yī)保扶持力度加大，輕型血友病患者一年門(mén)診醫(yī)保負(fù)擔(dān)兩萬(wàn)，中型五萬(wàn)，重型十萬(wàn)，再加上慈善的救助，這些病人就可以很好地進(jìn)行預(yù)防治療，成人可以進(jìn)行小劑量的預(yù)防，兒童可以進(jìn)行中劑量或者標(biāo)準(zhǔn)劑量的預(yù)防治療，患者的病情能夠得到很好的治療，患兒可以像同齡人一樣正常上學(xué)，成人可以正常上班。

一位23歲的重癥血友病人，2歲時(shí)就發(fā)現(xiàn)了患有血友病，有遺家族傳病史。但是，過(guò)去只是出血了以后才治療，后來(lái)出血越來(lái)越頻繁，在10歲左右的時(shí)候，其關(guān)節(jié)開(kāi)始頻繁出血，每個(gè)月五到十次，孩子不能上學(xué)，只能呆在家里，由父親把教材買(mǎi)回來(lái)自學(xué)。特別是12歲到16歲，雖然關(guān)節(jié)經(jīng)常出血，但沒(méi)有接受相關(guān)治療，導(dǎo)致關(guān)節(jié)發(fā)生變形，體重也明顯增加到八九十公斤，患者只能躺在床上不能走路。一直到17歲才到鼓樓醫(yī)院開(kāi)始接受小劑量預(yù)防治療，出血逐步減少，同時(shí)讓他配合康復(fù)和減肥。以往是父親背著他到學(xué)校去上課，慢慢恢復(fù)到自己到學(xué)校去上課，最終不僅考上了大學(xué)，還在2016年的一次殘疾人運(yùn)動(dòng)會(huì)上獲得了獎(jiǎng)牌。

兒童的預(yù)防治療效果更好。一個(gè)小朋友三四歲發(fā)現(xiàn)有出血確診為血友病，一直接受比較好的劑量進(jìn)行預(yù)防治療，這么多年下來(lái)，患者關(guān)節(jié)沒(méi)有變形，沒(méi)有出血的情況發(fā)生，關(guān)節(jié)內(nèi)也沒(méi)有損害，跟正常人一樣上學(xué)，而且還參加各種各樣的體育運(yùn)動(dòng)。

廈門(mén)血友病患者OBIT康復(fù)之路

廈門(mén)大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科副主任 王思力

對(duì)于血友病，除了規(guī)范化預(yù)防治療，康復(fù)意識(shí)對(duì)于患者回歸家庭與社會(huì)也非常重要。在醫(yī)保政策的大力支持下，廈門(mén)血友病治療走過(guò)了按需治療和預(yù)防治療兩個(gè)階段，2017年1月，全國(guó)首家OBIT（Outcome based individual therapy，以患者預(yù)后為導(dǎo)向的個(gè)體化治療）血友病中心在王思力團(tuán)隊(duì)的傾心投入中順利起航。

  2013年以前，廈門(mén)市血友病患者大多處于“單兵作戰(zhàn)”期，患者往往在發(fā)生出血后再到醫(yī)院輸注血漿和冷沉淀。“要知道，如果患者能在出血前，按照凝血因子的含量高低定時(shí)進(jìn)行替代，就能減少出血頻率，也能盡量避免關(guān)節(jié)損傷以及關(guān)節(jié)出血造成的不可逆性關(guān)節(jié)殘疾。”王思力說(shuō)。

因此，王思力團(tuán)隊(duì)決定成立“血友病管理小組”，將廈門(mén)市血友病患者管理起來(lái)。同時(shí)，他們還積極與醫(yī)院、醫(yī)保部門(mén)、慈善機(jī)構(gòu)等不斷溝通，為血友病患者爭(zhēng)取到了“熱乎乎”的暖心政策，如綠色通道，門(mén)診直接開(kāi)藥，剔除八因子制劑的藥占比等。王思力總結(jié)道，我們前期最主要做的就是凝聚最基本的醫(yī)療條件和管理體系。

“OBIT中心給每位患者建立個(gè)人檔案，制定個(gè)體化的治療方案，還可實(shí)現(xiàn)個(gè)體化給藥劑量和頻率，給患者更精準(zhǔn)的治療和更有效地預(yù)防出血，降低并發(fā)癥、致殘的發(fā)生，也避免增加治療費(fèi)用，最大程度地改善患者的生活質(zhì)量。”王思力介紹說(shuō)，“除了注射凝血八因子外，已有關(guān)節(jié)損傷、畸形的患者還需要接受手術(shù)、康復(fù)等治療，我們也將采用創(chuàng)新型多學(xué)科可持續(xù)的治療模式，血液專科醫(yī)師、護(hù)士、物理治療師以及骨科、外科、口腔、實(shí)驗(yàn)室、影像等學(xué)科將聯(lián)合組成團(tuán)隊(duì)給患者提供綜合全面的治療，除了血友病出血的替代治療、輔助治療（止痛、外科手術(shù)等），還有家庭治療、預(yù)防治療、并發(fā)癥的管理、康復(fù)鍛煉以及患者與家庭的教育、心理咨詢等，讓患者更快地恢復(fù)到正常生活。”

“小劑量預(yù)防方案”：大大降低致殘率

  首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心副主任 吳潤(rùn)暉

全世界治療血友病都用同一種方法：補(bǔ)充凝血因子。凝血因子分為血源性凝血因子和重組人凝血因子。與血源性凝血因子相比，重組人凝血因子可以避免感染，更加安全，因此更加適合兒童使用。除此之外，重組人凝血因子由于工業(yè)化批量生產(chǎn)，不受血源短缺的影響。但由于此前沒(méi)有納入到醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范疇內(nèi)，讓許多家庭望塵莫及。

《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)生育保險(xiǎn)藥品目錄》（2017年版）對(duì)甲型血友病的兒童患者、出血時(shí)的成人患者對(duì)重組人凝血因子Ⅶ）的使用均已納入醫(yī)保范圍。各地相繼落地新版醫(yī)保目錄的血友病新政策，北京也于4月1日將重組人凝血因子VIII納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范疇。

新政剛實(shí)施不久，該院使用重組人凝血因子Ⅶ的患兒就從原來(lái)的約占5%到現(xiàn)在的50%。吳潤(rùn)暉介紹，血友病，特別是兒童血友病的治療，要堅(jiān)持足劑量規(guī)范化預(yù)防。即為了預(yù)防出血，而給病人定期注射一定量的凝血因子，使凝血因子保持在一定水平來(lái)預(yù)防病人的出血。這種治療就像糖尿病病人需要定期注射胰島素、高血壓病人定時(shí)服用降壓藥一樣，都是針對(duì)疾病對(duì)人體造成危害的所采取的、必不可少的、有效控制手段。重型病人和已經(jīng)形成關(guān)節(jié)出血的病人也需要預(yù)防治療。近年來(lái)，北京市一直在推行規(guī)范化預(yù)防工作，同時(shí)對(duì)患兒及其家屬進(jìn)行宣教。

2006年，結(jié)合我國(guó)實(shí)際，吳潤(rùn)暉和其團(tuán)隊(duì)開(kāi)始探索凝血因子的“小劑量預(yù)防方案”--用最小的劑量、花最低的價(jià)錢(qián)保證持續(xù)的藥物供給--更是大大降低了致殘率，讓患兒像正常人一樣的生活工作。2016年，世界血友病聯(lián)盟正式在大會(huì)上承認(rèn)了小劑量預(yù)防治療的優(yōu)勢(shì)，并作為優(yōu)選方式向醫(yī)療水平不發(fā)達(dá)的國(guó)家或地區(qū)進(jìn)行推廣。 “小劑量是治療方案之一，但因患兒體內(nèi)凝血因子不是很高，勢(shì)必會(huì)有出血風(fēng)險(xiǎn)。具體治療還是要看個(gè)體實(shí)際情況，就像有人的腸胃適合吃肉，有的適合吃粥，不可一概而論。”吳潤(rùn)暉說(shuō)。但臨床實(shí)踐表明，與按需治療相比，低劑量方案雖然可以明顯減少血友病患兒出血但并不能減少關(guān)節(jié)病變的發(fā)生。

重新認(rèn)識(shí)血友病：給孩子完全不同的人生

  南方醫(yī)科大學(xué)附屬南方醫(yī)院兒科副主任 馮曉勤

血友病患兒是一類(lèi)特殊的孩子，生活中，他們稍有碰觸或許就會(huì)引發(fā)持續(xù)出血。除了醫(yī)院正規(guī)治療外，家庭呵護(hù)也非常重要。馮曉勤教授表示，家長(zhǎng)要面對(duì)現(xiàn)實(shí)，重新認(rèn)識(shí)血友病，如果措施得當(dāng)，會(huì)給孩子一個(gè)完全不同的人生。

“很多家長(zhǎng)不愿意打針，或者在經(jīng)濟(jì)壓力下減少給孩子打針治療。但是這些家長(zhǎng)不知道，如果長(zhǎng)期缺乏正規(guī)治療，病情的發(fā)展將會(huì)導(dǎo)致殘疾。而家長(zhǎng)如果配合的好，可以給孩子完全不同的人生。”馮教授說(shuō)。

馮教授表示，如果血友病孩子年齡在五、六歲以上，就可以讓護(hù)士對(duì)家長(zhǎng)進(jìn)行注射培訓(xùn)。這樣的好處是孩子一旦有出血，家人可以在最短的時(shí)間內(nèi)將針打上。馮教授說(shuō)，因?yàn)檠巡∈沁z傳性的疾病，對(duì)治理的及時(shí)性要求很高。如果家長(zhǎng)帶著孩子到醫(yī)院掛號(hào)、打針，加上交通等待，會(huì)耽誤治療時(shí)間，加劇患兒痛苦。現(xiàn)在我們培訓(xùn)家長(zhǎng)在家里給孩子打針，等到孩子十幾歲以后自己給自己打針，這樣治療就做到了實(shí)處。因此，血友病這個(gè)疾病的管理、治療，醫(yī)生的理念改變了，不像過(guò)去的疾病就是頭疼醫(yī)頭、腳疼醫(yī)腳，不是的，而是終身管理，達(dá)到正常人的生活質(zhì)量，這對(duì)醫(yī)生來(lái)說(shuō)也是很好的提升。

多方攜手推動(dòng)血友病規(guī)范化預(yù)防治療

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)副秘書(shū)長(zhǎng) 胡寧寧

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)為推動(dòng)我國(guó)血友病發(fā)展也做出了巨大貢獻(xiàn)，開(kāi)展了一系列患者援助項(xiàng)目，如針對(duì)甲型血友病患者的“血有止境，自由人生”援助項(xiàng)目等，幫助患者和家庭減輕負(fù)擔(dān)。

面對(duì)近年來(lái)我國(guó)血友病診療取得的進(jìn)步，胡寧寧深有感觸：“現(xiàn)在有越來(lái)越多的血友病患者得到及時(shí)有效的治療，能夠接受標(biāo)準(zhǔn)化治療和規(guī)范化預(yù)防治療的患者比例也在增長(zhǎng)。同時(shí)，這一罕見(jiàn)病群體獲得了社會(huì)公眾更多的關(guān)注和幫助。我們希望包括慈善組織、醫(yī)患群體、企業(yè)等在內(nèi)的更多社會(huì)力量攜手，建立多方共付機(jī)制，降低血友病患者的自付比例，進(jìn)一步減輕患者的經(jīng)濟(jì)壓力，讓患者可以接受更好的治療。”

若以五年為一個(gè)節(jié)點(diǎn)，過(guò)去五年中國(guó)血友病治療隨著經(jīng)濟(jì)進(jìn)步、政策改善已經(jīng)在逐步完善，各方都為推動(dòng)中國(guó)血友病患者對(duì)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療的可及性做出了有力貢獻(xiàn)。未來(lái)五年，如何讓更多患者樹(shù)立自信，如何實(shí)實(shí)在在解除患者和家庭的后顧之憂，減輕個(gè)人乃至社會(huì)負(fù)擔(dān)，或是下一個(gè)我們需要共同探討的課題。